ویرایش RNA برای درمان بیماری ALS


mehrdad خرداد 28, 1400 4 دقیقه مطالعه
iOS 14

با مجله خبری ایشومر همراه باشید در تکنولوژی و نوآوری همراه باشید:

 

ویرایش RNA برای درمان بیماری ALS

 

متداول ترین روش ویرایش ژن که به «کریسپر» (CRISPR-Cas9) معروف است، تنها می تواند

DNA را دستکاری کند که اگرچه کاربردهای سودمند زیادی دارد، اما در درمان بیماری های مرتبط با RNA قابل استفاده نیست.

اِی اِل اِس ALS (اسکلروز جانبی آمیوتروفیک Amyotrophic lateral sclerosis) شایع ترین بیماری نورون های حرکتی است که

منجر به از دست رفتن تدریجی عملکرد عضلات (به ویژه عضلات مخطط) می‌شود و با تضعیف ماهیچه‌ها به تدریج فرد به فلج عمومی مبتلا می‌شود؛

به گونه‌ای که فرد توانایی هیچ حرکتی ندارد.

جالب است که بدانید توانایی تفکر و حافظه افراد مبتلا به بیماری اِی اِل اِس ALS عمولا تحت تاثیر این بیماری قرار نمی گیرند .

طول عمر افراد مبتلا به als معمولا  یک تا چهار سال است.

با پیشرفت این بیماری ، سلول‌ هایی که در مغز و نخاع هستند هم مستهلک شده، می‌میرند، دیگر پیامی به عضلات نمی‌فرستند،

عضلات ضعیف می‌شوند و تحلیل می‌روند.

استیون هاوکینگ، فیزیک‌دان معروف، در 21 سالگی به بیماری ALS مبتلا شد و با هزینه های بالایی تا سن 76 سالگی زندگی کرد.

به تدریج با ایجاد ضعف و تحلیل رفتن ماهیچه ها در ناحیه دست و پا و ماهیچه های تنفسی و گلو و زبان این بیماری به پیشرفت خود ادامه می دهد و

این ضعف معمولا از ضعف دست و پا شروع می شود و با گذشت زمان پیشروی می کند و روند پیشرفت آن در افراد مختلف متفاوت است.

علائم و نشانه های بیماری اِی اِل اِس ALS

انقباض ، گرفتگی و کوفتگی ماهیچه ها در کنار خستگی مفرط

ناتوانی در سخن گفتن و برقراری ارتباط با دیگران

اختلال و دشواری در تنفس و بلع

مشکل با بزاق و مخاط ( پریدن بزاق در گلو )

ایجاد مشکلات حرکتی و برهم خوردن تعادل در هنگام راه رفتن

 

با مجله خبری ایشومر همراه باشید در تکنولوژی و نوآوری :

 

خوشبختانه این مشکل هم در آینده ای نزدیک حل خواهد شد، چون پس از گمانه زنی های

طولانی در مورد ویرایش RNA، محققین تکنیک جدیدی را به نام RCas9 ابداع کردند که می تواند

خطاهای مولکولی زمینه ساز بیماری هایی همچون ALS (اسکلروز جانبی آمیوتروفیک) وراثتی یا هانتینگتون را تصحیح نماید.

 

مجله خبری ایشومر ویرایش-rna-برای-درمان-بیماری-als-300x200 ویرایش RNA برای درمان بیماری ALS سبک زندگي سلامت و پزشکی  RNA ALS

این تیم با استفاده از یک RNA راهنما به هدف خود رسیدند که آنزیم اصلاح کننده را به سمت توالی

مطابق با مولکول های RNA هدف سوق می دهد. این روش در آزمایشگاه کاملاً مؤثر بوده و تقریباً

تمامی RNA های ناقص را در نمونه سلول عضلانی بیمار تصحیح کرده است.

 

البته محیط آزمایشگاهی با شرایط واقعی موجود زنده تفاوت زیادی دارد. این محققین می گویند

برای استفاده از این روش در بافت زنده با مشکلات زیادی روبرو هستند، به ویژه اینکه

ارسال RCas9 به سمت سلول های بیمار بسیار دشوار است.

 

 

ویروس های بی ضرر که معمولاً برای ژن درمانی استفاده می شوند، قادر به حمل کامل Cas9 نیستند

و محققین باید ویروس های مخصوصی را برای این کار طراحی کنند. البته بحث اجرای آزمون های

بالینی و اثبات بی خطر بودن این روش هم به قوت خود باقیست.

 

 

با این حال، پتانسیل درمان بیماری های مبتنی بر RNA بسیار امیدوار کننده است.

در حال حاضر هیچ روش درمانی، حتی برای کند کردن روند بیماری هایی نظیر ALS وجود ندارد.

ویرایش RNA هم اگرچه درمان محسوب نمی شود، اما می تواند مدت زمان زندگی طبیعی این بیماران را به میزان قابل توجهی افزایش دهد.

 

 

منبع:  digiatoengadget
برچسب‌ها :

دیدگاهتان را بنویسید

نشانی ایمیل شما منتشر نخواهد شد. بخش‌های موردنیاز علامت‌گذاری شده‌اند *

Rating*